3月27日，基石药业（香港联交所代码：2616）宣布，公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署（tfda）提交胃肠道间质瘤（gist）精准靶向药物avapritinib的上市申请，且该药物已于2020年3月9日获tfda新药优先审查资格认定。据悉，avapritinib是基石药业一年内第二款递交上市申请的药物。
基石药业介绍，avapritinib是一种强效、高选择性的在研口服kit和pdgfra抑制剂，此次新药申请的适应症为治疗携带pdgfra外显子18突变（包括pdgfra d842v突变）的、不可手术切除或转移性gist成人患者。
据了解，gist为发生于胃壁或小肠中的肉瘤，高发年龄为50-80岁。大约90%的gist的发生与kit或pdgfra基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于gist对化疗和放疗不敏感，目前晚期gist的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（tkis）。然而，携带pdgfra外显子18 d842v突变的患者对现有大中华区已批准的tki药物均不敏感。除了d842v之外，既往已批准的gist治疗药物对于其它罕见的pdgfra外显子18突变疗效也并不理想。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“目前向tfda递交的临床数据显示，avapritinib在pdgfra外显子18突变（包括d842v突变）的晚期gist患者中显示出前所未有的显著抗肿瘤活性，客观缓解率达 84%， 且大多数不良反应均为1级或2级，中位缓解持续时间（dor）尚未达到，61%的患者dor≥6个月。
据悉，avapritinib由基石药业合作伙伴blueprint medicines开发，基石药业已与blueprint medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。今年1月，fda已批准将avapritinib用于治疗携带pdgfra外显子18突变的不可手术切除或转移性gist成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的gist精准靶向药物。
对于此次在台递交新药上市申请，基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“一年内，基石药业已先后递交了两个同类首创精准靶向药物的上市申请，这不仅体现公司对于临床迫切需求的关注和回应，也显示了公司正顺利向商业化转型。gist是一种罕见的肿瘤，且目前大中华区已获批的疗法针对pdgfra d842v突变均无疗效。除台湾外，今年上半年我们计划针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的新药上市申请，以满足更多患者之需。”
相信随着多款药物陆续递交上市申请，必将进一步加速推进实现基石药业的商业化转型，有利于基石药业在成为全球知名的中国领先生物制药公司的道路上更进一步。
来源：创商网 


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